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Blut verbindet alle

Erste Hämophilie B-Patienten in Deutschland mit Gentherapie behandelt

11.09.2025

Erstmals außerhalb von Studien: Gentherapie bei Hämophilie B

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Die Zulassung für die Gentherapie Hemgenix® (Etranacogene Dezaparvovec), von der Firma CSL Behring zur Behandlung von Hämophilie B-Patienten entwickelt, war bereits im Februar 2023 erfolgt. Es dauerte allerdings fast zweieinhalb Jahre, bis nun in diesem Sommer die ersten zwei Patienten außerhalb von Studien in Deutschland behandelt werden konnten. Wir freuen uns, dass jetzt endlich der erste Schritt erreicht wurde und Patienten zu dieser neuen Behandlungsoption Zugang erhalten haben. 

Jedoch gibt es bei vielen Krankenkassen noch immer erhebliche Hürden zu überwinden. Dies gilt sowohl für die Gentherapie der Hämophilie A (Roctavian®) als auch der Hämophilie B (Hemgenix®). Die DHG hat sich bereits in der Vergangenheit dafür eingesetzt, dass innovative Therapien nicht blockiert werden und Patienten freien Zugang zu zugelassenen Behandlungen erhalten (siehe hierzu auch unsere Meldungen vom 23.08.2025, 08.05.2025 und 09.07.2024). Dies werden wir auch weiterhin tun.

 

Bild: DigitalGenetics - stock.adobe.com