Das Bundesamt für Soziale Sicherung (BAS) hat seinen Jahresbericht 2024 vorgestellt. Das BAS ist für die Rechtsaufsicht u. a. über die bundesweiten Kranken-, Renten- und Unfallversicherung und der Sozialen Pflegeversicherung zuständig.

Im Jahresbericht 2024 stellt das BAS auf Seite 11 klar, dass der "Zugang zu hochpreisigen gentherapeutischen Arzneimitteln“ von den Krankenkassen nicht verweigert werden darf.

Im Bericht steht:

Das BAS beschäftigte im Jahr 2024 die Frage, ob Krankenkassen Leistungsanträge ihrer Versicherten zur Behandlung seltener Leiden mit hochpreisigen, gentherapeutischen Arzneimitteln („Orphan-Drugs“) mit der Begründung ablehnen dürfen, es gäbe preiswertere Alternativen. [...]

Daher können die Krankenkassen nicht einwenden, es gäbe preiswertere Standardtherapien. Die Gentherapie ist auf der Grundlage der gesetzlichen „Orphan-Drug-Privilegierung“ gegenüber preiswerteren etablierten Therapien als überlegen zu betrachten. Gegen den Anspruch auf die Gentherapie darf die zuständige Krankenkasse daher nicht die Unwirtschaftlichkeit einreden.

WFH, EHC und auch die DHG selbst haben bereits in mehreren Aufrufen für den Zugang zu innovativen Therapieoptionen aufgerufen, siehe dazu unsere Meldung vom 08.05.2025: Aufruf zum Erhalt von Innovation in der Hämophilie-Behandlung und vom 09.07.2025: Blockade von Forschung, Innovation und neuer Technologie?