Die Firma BioMarin hat mitgeteilt, sein Gentherapie-Präparat für Hämophilie A ROCTAVIAN® (Valoctocogen roxaparvovec) freiwillig vom Markt zu nehmen. 

Bereits im Oktober letzten Jahres hatte die Firma angekündigt, ROCTAVIAN® zu veräußern und aus dem Portfolio zu nehmen. Nach Angaben von BioMarin konnte jedoch trotz umfassender Bemühungen kein qualifizierter Käufer gefunden werden.

BioMarin versichert, dass diese Entscheidung in keinem Zusammenhang mit der Wirksamkeit oder dem Sicherheitsprofil von ROCTAVIAN® steht.
 
Was bedeutet das für Hämophilie A-Patienten, die eine Gentherapie planen?

Dazu hat uns BioMarin Folgendes mitgeteilt:

BioMarin arbeitet eng mit Apotheken und den Hämophiliezentren in Deutschland zusammen, damit Patienten, die ROCTAVIAN® erhalten möchten, bis zum 29. Mai 2026 dosiert werden können. Für alle bisher und zukünftig eingestellten Patienten wird weiterhin das Patientenunterstützungsprogramm (PSP) für ein Jahr nach Dosierung angeboten.

Die Sicherheit der Patienten hat für BioMarin weiterhin höchste Priorität. Die etablierten Mechanismen zur Pharmakovigilanz und die gewohnten Meldewege unerwünschter Ereignisse bleiben unverändert.

Patienten, die eine Gentherapie in Betracht ziehen, sollten schnellstmöglich mit Ihrem Hämophilezentrum Kontakt aufnehmen.  Als Zeitplan an die Hämophiliezentren empfiehlt BioMarin Folgendes :

•     die Eignung durch eine AAV5 Testung bis zum 15. April 2026 zu bestätigen
•     die Bestellungen für ROCTAVIAN® bis zum 1. Mai 2026 aufzugeben
•     die Infusionen so zu planen, dass sie bis zum 15. Mai 2026 stattfinden.

Wenden Sie sich bei Fragen gerne an uns.