Neues Hämophilie-Präparat in USA zugelassen
26.06.2025
FDA hat Fitusiran Zulassung erteilt
Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat Fitusiran (Qfitlia) zur Prophylaxe bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit Hämophilie A oder Hämophilie B mit oder ohne Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Hemmkörpern zugelassen.
Das Präparats basiert auf einem neu entwickelten Wirkmechanismus: Fitusiran verringert die Menge von Antithrombin, was zu einer Steigerung des Thrombinspiegels führt. Thrombin ist entscheidend für die Blutgerinnung.
Das Präparat wird unter die Haut (subkutan) verabreicht, zu Beginn alle zwei Monate. Dosis und Häufigkeit der Injektionen werden später individuell angepasst.
In Deutschland steht die Zulassung von Fitusiran noch aus.