Während die gängigen Hämophilie-Therapien darauf abzielen, den jeweils fehlenden Faktor zu ersetzen, haben die beiden neuen Präparate einen anderen Wirkmechanismus. Sie setzen bei dem so genannte Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) an: ein Protein, das eine Schlüsselrolle bei der Hemmung der Gerinnung spielt. Anti-TFPI-Antikörper wie Marstacimab und Concizumab neutralisieren die gerinnungshemmende Funktion von TFPI. Durch die Blockade von TFPI wird die Thrombin-Generierungsfähigkeit wieder hergestellt – auch, wenn die Gerinnungsfaktoren VIII und IX fehlen oder in zu geringen Mengen vorhanden sind.

Hympavzi® (Marstacimab) der Firma Pfizer kann zur Prophylaxe bei Patienten mit schwerer Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper ab einem Alter von zwölf Jahren und einem Mindestkörpergewicht von 35 kg eingesetzt werden.

Alhemo® (Concizumab) der Firma Novo Nordisk ist zur Prophylaxe bei Hemmkörper-Patienten mit Hämophilie A und B ab 12 Jahren zugelassen. 

Die Verabreichung erfolgt bei beiden Präparaten subkutan.