WFH-Kongress 2006

Liebe Betroffene,

Über insgesamt 5 Tage fand im Mai diesen Jahres der WFH-Kongress in Vancouver statt. Zu diesem Kongress reisen Hämophiliebehandler, Wissenschaftler, Sozialarbeiter und Patienten (bzw. Patientenvertreter) aus aller Welt an, um sich über Behandlungserfolge und –methoden auszutauschen.

In der Regel liefen 6 Vortragveranstaltungen zu verschiedenen Themenbereichen parallel, so es schwergefallen ist zwischen allgemeinmedizinischen, wissenschaftlichen, physiotherapeutischen, psychosozialen und kaufmännisch orientierten Vorträgen auszuwählen.

Den bleibensten Eindruck hat wohl die große Diskrepanz der medizinischen Versorgung für Hämophiliepatienten in den Industrienationen und den Entwicklungsländern hinterlassen.

Die zukünftigen Herausforderungen für die Hämophiliebehandlung in Deutschland werden im kaufmännischen Bereich und in der medizinischen Forschung zu suchen sein. Der Datenaustausch der Erfahrungen aus den Behandlungszentren muss intensiviert werden, um die Behandlung patientengerecht zu optimieren.

Der diesjährige Kongress der WFH in Vancouver überraschte in mehrfacher Hinsicht. Während noch in den Vorjahren die Sicherheit plasmatischer und rekombinanter Produkte themenübergreifend ganze Sitzungen dominierte, konzentrierte man sich dieses Jahr auf praxisrelevantere Themen wie die Entstehung und Behandlung von Hemmkörpern, den Stellenwert der Prophylaxe, die Physiotherapie, die Quality of Life (Lebensqualität), die psychosozialen Aspekte und orthopädische Möglichkeiten sowie auf neue Entwicklungsprojekte der jeweiligen pharmazeutischen Firmen.

In den Sitzungen vor dem eigentlichen Hauptkongress wurden am Sonntag im Rahmen des "Nurses Workshop“ übergreifend die wichtigsten Themen aus Sicht der Hämophilieschwestern diskutiert. Den Schwerpunkt bildeten hier die oben aufgeführten Themen. Vor allem die Physiotherapie und die Möglichkeiten der erlaubten sportlichen Betätigung wurden ausgiebig diskutiert.
Als wichtigste Übereinstimmung ist hier festzuhalten, dass an dem Nutzen einer sportlichen Betätigung nicht mehr gezweifelt wird. Selbst unter Berücksichtigung der Risiken wird Sport für Hämophile, vor allem für junge hämophile Patienten, auf breiter Linie unterstützt.

Am ersten Kongresstag hob Mark Skinner in seiner Eröffnungsrede die Erfolge der WFH im Bemühen um die Sicherstellung einer weltweiten Versorgung der Patienten mit Faktoren hervor.

Prof. Marijke van den Berg zeigte Daten ihrer Prophylaxestudie und belegte den Nutzen einer frühen Prophylaxe. Siebzig Prozent der Patienten, die eine primäre Prophylaxe vor dem vierten Lebensjahr begonnen hatten, hatten einen durchschnittlichen Petterson-Score von 2 im Gegensatz zu den Patienten mit einem Prophylaxestart im Alter von sieben Jahren (Petterson-Score durchschnittlich 11.5).

Größtes Manko im Rahmen der Prophylaxe ist und bleiben laut Prof. Victor Blanchette die Port-assoziierten Komplikationen wie z. B. Infektionen und Thrombosen).

Besonders die Dunkelziffer von bisher nicht behandelten weiblichen Patientinnen mit verstärkter Monatsblutung aufgrund eines von-Willebrand-Syndroms wird hoch geschätzt, und verstärkte Aufklärung (auch der Gynäkologen!) erscheint sinnvoll.

Besondere Beachtung erhielten am ersten Tag auch die Präsentationen, die sich mit dem so genannten "Cell engineering“ beschäftigten und einen ersten Hoffnungsschimmer für das Bemühen um die Reparatur geschädigten Knorpelgewebes darstellen.

In einem Symposium wurden neue Optionen in der Behandlung der Hämophilie vorgestellt, mittels Polyäthylenglykol (PEG) und Sialinisierung. Beide Methoden verlängerten die Halbwertszeit des rekombinanten FVIII. Im Fokus der Forschung stehen die Verlängerung der Halbwertszeit von Faktor VIII, wodurch die Häufigkeit von Infusionen reduziert werden kann sowie ein neuer Therapieansatz, bei dem der Wirkstoff nicht mehr intravenös appliziert wird muss. Fortschritte auf dem Gebiet der Proteinchemie erlauben nun gezielte Modifikationen an dem Faktor-VIII-Molekül. Dadurch wird dieser beispielsweise weniger leicht inaktiviert, besitzt eine längere Halbwertszeit und bleibt somit länger wirksam.

Die ersten präklinischen Ergebnisse eines PEGylierten Faktor VIII-Moleküls, die während des Symposiums vorgestellt wurden, sind vielversprechend und zeigen nahezu eine Verdoppelung der Halbwertszeit. Parallel sollen die Modifikationen auch auf einen rekombinanten von Willebrand-Faktor angewendet werden.

Auch die ersten präklinischen Ergebnisse eines neuartigen niedermolekularen prokoagulatorischen Wirkstoffs, der möglicherweise die bisherige intravenöse Therapie der Hämophilie A ersetzen könnte, sind aussichtsreich, wie zu hören war. Wissenschaftler wendeten speziell entwickelte Screening- und Analysemethoden an, um Moleküle zu entwickeln, welche die Blutgerinnung fördern können, dabei jedoch nicht auf Faktor VIII basieren.

Der zweite Tag beschäftigte sich auch mit dem Älterwerden der Hämophiliepatienten. Insbesondere das Management von Erkrankungen des älteren Patienten (Prostatahyperplasie, kardiovaskuläre Erkrankungen, Gelenkerkrankungen, Nierenerkrankungen, Osteoporose, Diabetes und Krebs) kam zur Sprache.

Des Weiteren wurden wichtige Daten aus der Prophylaxestudie von Prof. Marilyn Manco-Johnson präsentiert. Die Ergebnisse dieser großen prospektiven, multizentrischen, kontrollierten und randomisierten Studie verdeutlichen, dass es auch einen Anteil von Patienten gibt, die ohne subjektive Blutungsereignisse im Kernspin an einer Verschlechterung der Gelenke leiden.

In derselben Sitzung präsentierte Prof. Jerry Powell die Sicherheits- und pharmakokinetischen Eigenschaften eines rekombinanten FVIII-Präparates, welches mit PEG und Liposomen formuliert ist.

In einer Session über neue Therapien in der Hämophilie ergänzte Prof. Jack Spira aus den Niederlanden die Präsentation von Jerry Powell mittels klinischer Daten. BAY 79-4980, so der Name des PEGylierten liposomalen rekombinanten FVIII-Präparates, erreichte in einer klinischen Studie ein blutungsfreies Intervall von 13 Tagen verglichen mit einem blutungsfreien Intervall von sieben Tagen mit dem bisherigen rekombinanten FVIII-Präparat.

Im Rahmen eines Symposiums wurde am dritten Tag das Thema der  Hemmkörperbildung und die Sicherheit von plasmatischen Faktoren im Verbund analysiert.  Zitate von statements von Seiten der Behörden (FDA) wie auch des Präsidenten der WFH (Mark Skinner) ,unterstrichen noch einmal den derzeit gleichwertigen  Sicherheitsstatus beider Produktgruppen, der rekombinanten und plasmatischen Faktorenkonzentrate, in der Behandlung der Hämophilie. Diese Diskussion ist jedoch als noch nicht abgeschlossen zu betrachten.

In einem vielbeachteten Vortrag stellte Janis Kalnins Watercise vor. Vielbeachtet deshalb, weil diese Therapieform dem Anspruch an das ideale Training für Hämophile sehr nahe kommt.


Auszeichnung an Dr. Axel Seuser

Der Henri Horoszowski Memorial Award ist eine wissenschaftliche Auszeichnung der Weltgesellschaft für Hämophilie. Ziel ist es die jeweils beste Arbeit zu dem Thema Muskel und Skelett in der Hämophilie auszuzeichnen. Alle zu Weltkongressen angemeldete Arbeiten in diesem Themenbereich nehmen an dem Wettbewerb teil.

Die Auszeichnung 2006 anlässlich des Weltkongresses in Vancouver erhielt die Bonner Arbeitsgruppe von Dr. Axel Seuser. Ausgezeichnet wurde die Arbeit mit dem Titel Prävention in 5 Minuten: eine prospektive multizentrische Studie zur Untersuchung der unteren Extremität bei 249 Kindern mit Hämophilie.

Inhalt der Studie war die Auswertung der oben beschriebenen orthopädischen Untersuchung. Anamnestisch bestehen keine Beschwerden. In der Untersuchung zeigen sich jedoch typische gelenkassoziierte Befunde. Diese Befunde lassen sich durch einfache Untersuchungstechniken an der Hüfte, am Knie und am Sprunggelenk aufdecken und frühzeitig, das heißt präventiv, behandeln.

(Einen ausführlicheren Artikel lesen Sie in den neuen "Hämophilieblättern“, im August 2006)

 

WFH-Kongress in Vancouver/Kanada

Unser Vertrauensmitglied Christoph Brill hat im Mai 2006 am WFH-Kongress in Vancouver teilgenommen. Nach einem entspannten Hinflug kamen wir am Freitag, dem 19. Mai in Vancouver an. Nachdem die Zimmeraufteilung im Hotel "LANDIS“ erledigt war machte man sich gemeinsam auf den Weg zum Abendessen.

Den Samstag und Sonntag verbrachten wir mit Sightseeing-Touren in und um Vancouver. Ziele unserer Exkursionen waren u. a. Whistler, die Shannon-Falls, Horseshoe-Bay, sowie Vancouver selbst, mit Chinatown, Gastown, Granville Island und dem Stanley-Park. Am Sonntagabend wurde der Kongress dann in einer kleinen Feierstunde offiziell eröffnet.

Von Montag, dem 22. Mai bis einschließlich Donnerstag, dem 25. Mai wohnten wir dann dem Kongress bei. Es gab aus allen Bereichen der Thematik Hämophilie und Willebrand-Jürgens-Syndrom informative und aufschlussreiche Vorträge. Ein großes Augenmerk wurde auch auf die Poster-Präsentationen in der Ausstellungshalle A gelegt, welche Infos und Hintergründe über Dinge lieferten, die nicht als Redebeiträge berücksichtigt werden konnten. Ganz besonders hervorzuheben ist in diesem Zusammenhang der Beitrag von Janis Kalnins über das WATERCISE-Projekt, welcher natürlich von allen Kongressteilnehmern der DHG aufmerksam verfolgt wurde. Zu erwähnen sei hier noch die Präsentation der Pharmaunternehmen, welche Gerinnungspräparate herstellen, bzw. vertreiben. Hier gab es v. a. Informationen über Produkt-Updates und Neuerungen auf dem Gebiet der Präparate-Aufbereitung, –Herstellung und –Sicherheit gegenüber Krankheitserregern bei Plasmaderivaten. Mittwochabends gab es dann für alle Kongressteilnehmer eine Tour zum Aquarium von Vancouver, wo man sich von der Artenvielfalt des Pazifiks und der Flussläufe in Kanada machen konnte.

Alles in allem kann gesagt werden, dass diese Veranstaltung eine Bereicherung für jeden Teilnehmer darstellt und wir alle neue Kenntnisse über unsere Erkrankung und deren Behandlungsmöglichkeiten erlangt haben – Auf Wiedersehen 2008 in Istanbul!

Ch. B.