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Tagung zum Thema „Medikamente zur Therapie Seltener Erkrankungen“

Anfang Mai in London


Logo+Gebäude der European Medicines Agency (EMA) in London

Experten schätzen, dass es weltweit cirka 6 000 bis 7 000 so genannte „Seltene Erkrankungen“ gibt. Hierzu zählen alle Erkrankungen, die mit einer Häufigkeit von weniger als einem Fall pro 2 000 Einwohner vorkommen. Von einer Hämophilie ist jeder fünftausendste männliche Neugeborene betroffen, das heißt, die Hämophilie gehört damit zu der Gruppe der „Seltenen Erkrankungen“. Die Anzahl der Erkrankten an einer „Seltenen Erkrankung“ reicht von einigen Hunderttausend (wie bei der Hämophilie) bis zu einigen Einzelfällen. Man geht davon aus, dass nur bei cirka zehn Prozent der Erkrankungen die Möglichkeit einer Behandlung besteht. Es wird geschätzt, dass in Europa über 2,6 Millionen Menschen von diesen Erkrankungen betroffen sind. Ein großer Teil der Erkrankungen betrifft Kinder und Neugeborene.

Um die Behandlungsmöglichkeiten zu verbessern, ist es notwendig, die Industrie an der Forschung, Entwicklung und Herstellung von entsprechenden Medikamenten zu interessieren. Letztendlich wird die Industrie nur Geld in ein Medikament investieren, wenn sich die Entwicklung auch finanziell lohnt. Um dies zu fördern, beschloss die Europäische Kommission vor zehn Jahren ein entsprechendes Projekt. Ziel ist die Versorgung von Patienten mit schweren bzw. chronischen „Seltenen Erkrankungen“ mit hochwertigen Medikamenten. Federführend ist hierbei die European Medicines Agency (EMA). Diese europäische Behörde mit Sitz in London ist für die europaweite Zulassung von Medikamenten zuständig. Unternehmen, die Medikamente zur Behandlung „Seltener Erkrankungen“ entwickeln, bekommen hier auf Antrag finanzielle und informative Unterstützung. Außerdem kann nach der Zulassung eines solchen Medikaments für zehn Jahre ein Marktschutz ausgesprochen werden. Dies erleichtert den Firmen ihre finanzielle Kalkulationen.

Über Erfahrungen nach zehn Jahren berieten über 120 Mediziner, Vertreter der Zulassungsbehörden, der Industrie und von Patientenverbänden auf einer Tagung Anfang Mai 2010 in London.

Insgesamt konnte eine positive Bilanz der letzten zehn Jahre gezogen werden. Über 1 000 Anträge auf Testung neuer Medikamente sind bei der EMA gestellt worden. Zugelassen worden sind 62 neue Medikamente zur Behandlung von „Seltenen Erkrankungen“.

Man kann sich vorstellen, dass insbesondere die Testung solcher Medikamente eine große Herausforderung darstellt. Während bei „normalen“ Medikamenten Testungen an einigen hundert Patienten durchgeführt werden, ist dies bei einer Patientengruppe von nur hundert Patienten nicht möglich. Oft gibt es auch nur einige Patienten pro Land, so dass internationaler Erfahrungs- und Wissensaustausch dringend notwendig sind. Wie bei jedem anderen Medikament muss aber auch hier die Wirksamkeit und Sicherheit gewährleistet sein. Wichtig ist daher auch die Beobachtung von Patienten nach der Zulassung eines neuen Medikaments. Eine große Rolle spielen hier Patientenregister, wo auch Nebenwirkungen registriert werden können. Vertreter der europäischen EMA und der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA betonten die Notwendigkeit einer engen Zusammenarbeit beider Organisationen. Ein Teilnehmer beschrieb dies mit der Aussage „Erkrankungen kennen keine Grenzen“.

In einem Workshop berieten Vertreter von Patientenverbänden über ihre Erfahrungen. Im Ausschuss der EMA für die Zulassung von Medikamenten für „Seltene Erkrankungen“ sitzen drei Patientenvertreter. Man war sich einig, dass die Teilnahme von Patienten in Entscheidungsprozessen sowohl auf nationaler wie auch auf internationaler Ebene dringend notwendig ist. Dies war auch immer wieder in den Vorträgen von verschiedenen Rednern bestätigt worden. Als wichtigster Punkt stellte sich in der Diskussion der Zugang der Patienten zu den Medikamenten heraus. Jede Entwicklung und Zulassung eines Medikaments ist nur dann sinnvoll, wenn letztendlich die betroffenen Patienten damit behandelt werden. Ein gutes Beispiel, welche Problem es hierbei gibt, ist die Hämophilie. Für diese Erkrankung sind sehr gute diagnostische Möglichkeiten und eine sehr effektive Therapie auf der Basis von plasmatischen und rekombinanten Gerinnungsprodukten vorhanden. Trotzdem werden über 75 Prozent aller Hämophilen weltweit nicht oder nur ungenügend behandelt. Selbst im reichen Europa gibt es genügend Staaten, wo die Behandlung immer noch nicht dem wissenschaftlichen Standard entspricht. Einig waren sich die Patientenvertreter auch darin, dass sie sich auch in Zeiten einer wirtschaftlichen Krise nicht gegeneinander ausspielen lassen sollten und aktiv für ihre Belange engagieren müssen.

Um die bisher geleistete Arbeit auf dem Gebiet der Behandlung seltener Erkrankungen erfolgreich fortzuführen, sind weitere Schritte notwendig. Die EU hat alle Mitgliedsstaaten aufgefordert, nationale Aktionspläne zur besseren Diagnostik, Erfassung und Behandlung von seltenen Erkrankungen zu erarbeiten.

Anmerkung:

Die DHG ist Mitglied in der nationalen Allianz für seltene Erkrankungen, kurz ACHSE genannt - www.achse.info