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Start von Phase I/II des klinischen Gentherapie-Versuchs für Hämophilie B

Der erste Patient wurde im Rahmen der I/II Phase der klinischen Forschungsstudie mit einem Gentherapieprodukt für Hämophilie B behandelt.


Amsterdam Molecular Therapeutics gab heute bekannt, dass der erste Patient im Rahmen der I/II Phase der klinischen Forschungsstudie mit einem Gentherapieprodukt für Hämophilie B behandelt wurde.

Der Versuch ist eine Open-Label-Studie, bei der eine Vektor-Gen-Kombination verwendet wird, die im renommierten St. Jude Childrens Resarch Hospital vor zehn Jahren entwickelt wurde.  Ziel der Studie ist die Erprobung von Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Dosierungen der Hämophilie B-Gentherapie. 

Diese Hämophilie B-Gentherapie bringt nach ihrer Anwendung das funktionale Gen für das Faktor IX-Protein in die Leberzellen des Patienten ein mit dem Ziel, die Blutgerinnungsfähigkeit auf lange Sicht wiederherzustellen. In vorklinischen Studien führte die Faktor IX-Therapie nach einer einzigen Anwendung zu einer langfristigen Produktion des Faktor IX-Proteins auf einem therapeutisch signifikant höheren Niveau. Sollte sich dieser Ansatz erfolgreich zeigen, geht man davon aus, dass die langfristige Wirkung einer einmalig verabreichten Hämophilie B-Therapie deutliche Vorteile gegenüber der zurzeit üblichen Dosierung von rekombiantem Faktor IX zeigt.

Die aktuelle Studie wurde von der britischen Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) sowie der behördlichen Lebensmittelüberwachung und Arzneimittelzulassungsbehörde der Vereinigten Staaten (US Food and Drug Administration) bewilligt.

Quelle: www.presseportal.ch