Haemophile

Haemophile

Beitragvon Anonymous arrow Di 18. Jan 2011, 16:01

Eros
Taranto:
Ich habe folgendes Problem ich bin im Urlaub und mein
Urlaub verlängert sich aus privaten Gründen, wie habe ich die
Möglichkeit in meinem Urlaub an Medikamente zu kommen? Ich habe
nämlich keine mehr und müsste unbedingt wieder welche nehmen!!
Ich bitte um Antwort es ist sehr dringend!
Mit freundlichen Gruß
Eros Taranto

Haemophile

Beitragvon Anonymous arrow Fr 21. Jan 2011, 09:01

Steffen
Hartwig:
Hallo Eros,
du kannst dich an das Hämophiliezentrum am Urlaubsort wenden. Sollte es
da Probleme geben, kann auch dein Heimat-Hämophiliezentrum sich mit
dem örtlichen Zentrum in Verbindung setzen.
Schöne Grüße
Steffen

Haemophile

Beitragvon Anonymous arrow So 26. Mai 2013, 09:05

Humbe:
Hallo,
ich war auf einem Seminar über Von Willebrand Jürgens Syndrom
unteranderem wurden einige Versicherungsfragen bearbeitet, der Redner
teilte uns mit das eine Unfallversicherung vollkommen überflüssig sei
auch der ADAC Rücktransport bei einem Unfall im Urlaub nicht bezahlt
wird da wir eine Blutkrankheit hätten und das dieses in den AGBs
aller Versicherungen ausgeklammert ist.
Über eine genaue Info wäre ich Ihnen Dankbar!
Mfg. Humbe

Haemophile

Beitragvon Anonymous arrow Mo 27. Mai 2013, 19:05

Steffen
Hartwig:
Hallo Humbe,

sie können sich gerne an unseren Vorstandsmitglied Björn Drebing
(Telefon: 06131/623 48 59) wenden. Wir senden Ihnen auch gerne unsere
Broschüre "Hämophilie und Reisen" zu, in dem einiges zum
Thema Versicherung geschrieben ist. Senden Sie uns dazu bitte Ihre
Adresse an dhg@dhg.de zu.

Mit freundlichen Grüßen
Steffen Hartwig
DHG e.V. Redaktion

Re: Haemophile

Beitragvon Gast arrow Sa 9. Sep 2017, 16:35

EHC-News auf unserer DHG-HP berichtet über einen Rückschlag bei der Forschung in der Studie von fitusiran:

Zitat:
Wir sind traurig zu informieren, dass Alnylam Pharmaceuticals ein tödliches thrombotisches Ereignis bei einem Patienten mit Hämophilie A ohne Inhibitoren in der Phase 2 Open-Label-Erweiterung (OLE) Studie von fitusiran berichtet hat.

Fitusiran ist ein untersuchendes, einmal monatliches, subkutan verabreichtes RNAi-therapeutisches Targeting-Antithrombin (AT) zur Behandlung von Hämophilie A und B mit und ohne Inhibitoren. Fitusiran hat auch das Potenzial, für seltene Blutungsstörungen verwendet zu werden.

Alnylam wurde vor kurzem auf ein tödliches schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) aufmerksam, das bei einem Patienten mit Hämophilie A auftrat, der in der Phase-2-OLE-Studie fitusiran erhielt. Ungefähr neun Tage vor Krankenhausaufenthalt entwickelte er an drei getrennten Tagen Übungs-induzierte Hüftschmerzen, die mit insgesamt drei Dosen Faktor VIII-Konzentrat (31-46 IE / kg) behandelt wurden. Vier Tage vor der Aufnahme, als der Patient seine dritte Dosis von Faktor erhielt, entwickelte er eine schwere Kopfschmerzen. Während er anfänglich verdächtigt wurde, eine virale Meningitis zu haben, wurde der Patient mit Subarachnoidalblutung auf der Basis der CT-Bildgebung diagnostiziert und mit Faktor VIII-Konzentrat behandelt, das zwei- bis dreimal täglich verabreicht wurde. Über einen 14-tägigen Krankenhausaufenthalt verschlechterte sich sein medizinischer Zustand trotz der Verabreichung von Faktor und der Patient starb an nachfolgendem zerebralen Ödem. Die erste Diagnose der Subarachnoidalblutung wurde vom Ermittler als nicht im Zusammenhang mit Fitusiran gemeldet. Für ein vollständigeres Verständnis initiierte das Unternehmen eine weitere Untersuchung der SAE, einschließlich der Überprüfung der CT-Scans des Patienten durch drei unabhängige Neuroradiologen, die alle am 1. September 2017 bestätigten, dass das initiierende Ereignis eine zerebrale venöse Sinus-Thrombose war und keine Subarachnoidalblutung Als Ergebnis dieser neuen Information sperrte Alnylam die Dosierung in Fitusiran-Studien auf, um das Sicherheitsereignis weiter zu untersuchen, ...

Alnylams Aussage siehe EHC-News:
07.09.2017
LG Siegmund Wunderlich

Re: Haemophile

Beitragvon Gast arrow Di 3. Okt 2017, 18:21

EMA kontra Sippet-Studie
Übersetzung von den DHG-HP, unter "International News", vom 28.09.2017:

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) ist zu dem Schluss gekommen, dass es keinen eindeutigen und einheitlichen Beweis für einen Unterschied in der Inzidenz der Inhibitor-Entwicklung zwischen den beiden Klassen der Faktor VIII-Medikamente gibt: diejenigen, die aus Plasma und denen, die durch rekombinante DNA-Technologie hergestellt wurden.

Die EMA-Überprüfung wurde nach der Veröffentlichung der SIPPET-Studie begonnen, die zu dem Schluss kam, dass rekombinante Faktor VIII-Medikamente eine höhere Inzidenz der Inhibitor-Entwicklung aufwiesen als Plasma-abgeleitete Medikamente. Die Überprüfung umfasste auch andere relevante interventionelle klinische Studien und Beobachtungsstudien. Als alle diese Daten untersucht wurden, gab sie keinen eindeutigen Beweis für einen Unterschied im Risiko der Inhibitorentwicklung zwischen den beiden Klassen von Arzneimitteln.

Faktor VIII wird für Blut benötigt, um normal zu klumpen und fehlt bei Patienten mit Hämophilie A. Faktor VIII Medikamente ersetzen den fehlenden Faktor VIII und helfen Kontrolle und verhindern Blutungen. Allerdings kann der Körper Inhibitoren als Reaktion auf diese Medikamente entwickeln, vor allem, wenn Patienten zuerst Behandlung beginnen. Die Inhibitoren reduzieren den Effekt der Medikamente, so dass Blutungen nicht mehr kontrolliert werden.

Aufgrund der unterschiedlichen Eigenschaften einzelner Produkte innerhalb der beiden Klassen kam die EMA zu dem Schluss, dass das Risiko der Inhibitorentwicklung für jedes Arzneimittel unabhängig von der Klasse einzeln ausgewertet werden sollte. Das Risiko für jedes Produkt wird weiterhin beurteilt, da mehr Beweise vorliegen.

Um das derzeitige Wissen zu reflektieren, werden die verschreibenden Informationen von Faktor VIII-Arzneimitteln aktualisiert, um gegebenenfalls die Inhibitorentwicklung als eine sehr häufige Nebenwirkung bei vorher unbehandelten Patienten und als ungewöhnliche Nebenwirkung bei zuvor behandelten Patienten einzuschließen. Die Warnung zur Hemmerentwicklung wird geändert, um festzustellen, dass niedrige Inhibitoren ein geringeres Risiko für schwere Blutungen darstellen als ein hohes Niveau.

Informationen für Patienten

    Einige Patienten mit Hämophilie A, die Faktor VIII Medikamente produzieren, produzieren Inhibitor-Proteine, die diese Medikamente daran hindern, richtig zu funktionieren.
    EMA betrachtete die Daten, um zu beurteilen, ob es einen Unterschied in der Gefahr der Inhibitor-Entwicklung zwischen Faktor VIII Medikamente mit DNA-Technologie hergestellt und diejenigen, die aus menschlichem Blut gewonnen.
    EMA kam zu dem Schluss, dass es keinen eindeutigen Beweis für einen Unterschied in der Gefahr der Inhibitor-Entwicklung zwischen den beiden Klassen von Faktor VIII Medikamente gibt. Patienten sollten daher weiterhin ihre Faktor VIII Medikamente wie vom Arzt vorgeschrieben verwenden.
    Die Packungsbeilagen für Faktor VIII Medikamente werden nach Bedarf aktualisiert, um zu sagen, dass die Hemmerentwicklung bei Patienten mit Hämophilie A, die bisher keine Faktor VIII Medikamente hatten, sehr häufig ist und bei Patienten, die bereits mit diesen Medikamenten behandelt wurden, ungewöhnlich ist.
    Patienten mit Fragen oder Bedenken sollten sich mit ihrem Arzt oder medizinischen Fachpersonal in Verbindung setzen.

Private Äusserungen von Hämophile Behandler sehen aber der SIPPET-Studie für die Praxis als erfolgversprechender an!
Die Eltern/Patienten sollten nach dem Arztgespräch ihr eigenes Urteil fällen. Bei einem Hemmkörper (größter Crash bei der heutigen Hämophiliebehandlung) müssen Sie es auch allein durchstehen.

Vielleicht kann sich der Ärztliche Beirat der DHG zu einer Stellungnahme durchringen!!!

Re: Haemophile

Beitragvon Gast arrow Di 10. Jul 2018, 12:50

Die DHG-Internetseite ist nicht mehr sehr informativ!
Darum meine Zeilen hier:

Neue Behandlungsansätze (Verfahren, Nutzen, Bedenken)
Das sollte i. M. jeder Hämophile wissen:

Die Hämostase ist komplex und ein geringes Neubalancieren kann zu einem hohen Risiko für Blutungen und Thrombosen führen.

Die neuen Gerinnungspräparate mit verlängerter Halbwertszeit:
Produkte mit verlängerter Halbwertszeit haben das Potenzial, die Häufigkeit von Infusionen zu reduzieren, die erforderlich sind, um den Faktor auf den mit Standard-Halbwertszeitprodukten erreichten Talspiegel zu halten. Genannt sind das mögliche Sicherheitsproblem mit PEGylierten Proteinen in EHL-Behandlungen. "Polyethylenglycol (PEG) ist im Allgemeinen nicht leicht biologisch abbaubar (soll heißen: Plastikrückstände im Körper). Der Metabolismus durch diese Mechanismen kann theoretisch zu Toxizitätsproblemen führen). PEG hat jedoch einen großen therapeutischen Nutzen und es gab in klinischen Studien keine Sicherheitssignale, die starken Anlass zur Besorgnis geben.

Neue Behandlungsansätze (subkutane Injektionstechnik:
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Emicizumab
Steckbrief
• Wirkstoff: Emicizumab
• Handelsname: Hemlibra®
• Therapeutisches Gebiet: Hämophilie A (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
• Pharmazeutischer Unternehmer: Roche Pharma AG
Fristen
• Beginn des Verfahrens: 01.04.2018
• Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.07.2018
• Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.07.2018
• Beschlussfassung: Mitte September 2018
• Verfahrensstatus: Stellungnahmeverfahren eröffnet
Stellungnahme IQWiG:
(Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen)
Die Nutzenbewertung wurde am 02.07.2018 veröffentlicht, darin steht z.B.:
Die Bewertung wurde zudem unter Einbindung von Betroffenen beziehungsweise Patientenorganisationen erstellt. Diese Einbindung beinhaltete die schriftliche Beantwortung von Fragen zu den Themenbereichen Erfahrungen mit der Erkrankung, Notwendigkeit der Betrachtung spezieller Patientengruppen, Erfahrungen mit den derzeit verfügbaren Therapien für das Anwendungsgebiet, Erwartungen an eine neue Therapie und gegebenenfalls zusätzliche Informationen.
Die Bewertung ist Teil des Gesamtverfahrens zur Nutzenbewertung. Sie wird gemeinsam mit dem Dossier des Pharmaunternehmens (pU) auf der Website des G-BA veröffentlicht. Im Anschluss daran führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch. Der G-BA trifft seinen Beschluss zur frühen Nutzenbewertung nach Abschluss des Stellungnahmeverfahrens.
Das IQWiG hat seine Bewertung zu Hemlibra veröffentlicht. Ihrer Meinung nach hat Hemlibra keinen zusätzlichen Nutzen gegenüber anderen Therapien.
Jetzt hat jeder (Firmen u.ä.) die Möglichkeit, eine schriftliche Stellungnahme abzugeben, gefolgt von einer mündlichen Anhörung am 6. August. Die endgültige Entscheidung wird in wenigen Wochen nach einer öffentlichen Anhörung der GBA Mitte September fallen. Die GBA folgt häufig der Bewertung des IQWiG.

Was bedeutet das für die Behandlung der Patienten? In Deutschland kann ein Unternehmen ein Medikament auf den Markt bringen, sobald es von der EMA genehmigt wurde. Die Unternehmen legen den Preis für das erste Jahr selbst fest. Nach der Beurteilung des IQWiG und der Entscheidung der GBA muss das Unternehmen den Endpreis mit dem Verband der Krankenkassen aushandeln. Dennoch können alle Patienten mit Inhibitoren mit Hemlibra behandelt werden.
Die Situation wird in ein paar Monaten interessant werden, wenn Hemlibra von der EMA (EMA siehe Erklärung) zur Behandlung von Hämophilie A zugelassen wird.
In jedem Fall muss Roche den Preis für andere Gerinnungsfaktoren übernehmen, wenn sie wettbewerbsfähig sein wollen.
Da Faktor-VIII-Präparate überwiegend nicht über öffentliche Apotheken, sondern direkt von Krankenhäusern und Hämophiliezentren vertrieben werden, unterliegen Faktor-VIII Präparate nicht dem Geltungsbereich der Arzneimittelpreisverordnung. Der pU ermittelt für Emicizumab ein Durchschnitt-Jahrestherapiekosten in Höhe von 520 020,65 € pro Patient. Diese entsprechen den Arzneimittelkosten und sind basierend auf der gewählten Verbrauchsberechnung nachvollziehbar.

Problemfelder: Vertriebsweg und Finanzregelungen (KK).

Erklärung zu EMA = Wer ist das?
European Medicines Agency
Agentur der Europäischen Union, die für den Schutz der Gesundheit von Mensch und Tier durch die wissenschaftliche Bewertung und Überwachung von Arzneimitteln zuständig ist.
Der Europäischen Arzneimittel-Agentur obliegt die Erhaltung und Förderung der öffentlichen Gesundheit in der Europäischen Union (EU), indem sie eine laufende Bewertung und Überwachung aller Human- und Tierarzneimittel koordiniert. Bei ihrer Arbeit bedient sie sich der wissenschaftlichen Ressourcen aus den nationalen Arzneimittelbehörden (National Competent Authorities (NCA)) der 31 Mitgliedstaaten der Europäischen Union und EWR-Staaten.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur spielt eine zentrale Rolle in der Arzneimittelzulassung in der Europäischen Union und den EWR-Staaten. Auf der Basis ihrer wissenschaftlichen Beurteilung erteilt die Europäische Kommission einen zustimmenden oder abschlägigen Bescheid auf die von Arzneimittelherstellern im zentralisierten Verfahren gestellten Zulassungsanträge.
Ein weiterer Schwerpunkt ist die fortlaufende Überwachung der Sicherheit von bereits in der EU zugelassenen Arzneimitteln (Pharmakovigilanz). Die Europäische Arzneimittel-Agentur definiert Sicherheitsstandards und koordiniert das Pharmakovigilanzsystem der Europäischen Union (EudraVigilance).

Gruss V.M.
PS.
Alles im Internet nachlesbar!

Re: Haemophile

Beitragvon Gast arrow Di 10. Jul 2018, 13:19

Zwei DHG-Vertreter sitzen im AK Blut, dennoch fast keine Info's darüber auf dieser Seite.
Im Internet steht beim AK Blut:

Selbstversorgung mit Plasmaderivaten
In Deutschland wird sehr viel Plasma gespendet, das zur Herstellung von lebenswichtigen Medikamenten benötigt wird. Hierzu gehören Gerinnungsfaktoren für Bluterkranke aber auch Immunglobuline, die zum Beispiel bei Rhesus-D-negativen schwangeren Frauen oder bei Impfungen
benötigt werden. Das gespendete Plasma wird aufgrund der internationalen Herstellungswege nicht ausschließlich für Produkte in Europa verwendet, sondern vorwiegend außerhalb von Europa verarbeitet und welweit eingesetzt.
Es besteht die Sorge, dass hierdurch nicht genügend Einfluss auf die Versorgung mit sicheren Plasmaprodukten in Deutschland und Europa genommen werden kann. Der Arbeitskreis Blut hält den europäischen Selbstversorgungsauftrag für wichtig.
Zwar wird der überwiegende Teil des europäischen Plasmas in Österreich und Deutschland gespendet. Eine europäische Versorgung mit allen notwendigen aus Plasma hergestellten Arzneimitteln wäre derzeit alledings
ohne zusätzliches außereuropäisches Plasma nicht möglich
.
Die Entwicklung wird weiter beobachtet.
(Aus AK Blut-Protokoll)