Gentechnik in der Hämophilie ?

Gentechnik in der Hämophilie ?

Beitragvon Gast arrow Sa 25. Nov 2017, 14:32

Hallo

Hätte hier gerne eine Diskussion und eure Meinung zur zukünftigen Therapie und möglichen Heilung der Hämophilie mit Hilfe der Gentechnik.

Fluch oder Segen?
Wie sollte die Zukunft in unserem Interesse aussehen?
Wir sollten das nicht nur den Forschern und Behandlern überlassen.
Die Studien werden ja an uns ausprobiert, mit sogar Todesfällen.
(Fall des Hämophilen mit Gehirnthrombose 3 Wochen mit Faktor VIII
zu tode therapiert! Statt das Gerinsel zu entfernen?)

Glaube trotzdem, dass das mit der Gentherapie funktioniert. Gibt da ja angeblich fantastische Erfolge in England.
Was werden die Präparate Hersteller dazu sagen?

Hoffe auf rege Diskussion und bleibt bitte soweit sachlich
gegen humorvolle Beiträge habe ich nicht's, solange sie nicht beleidigend werden ist das schon OK.

Also los!

Re: Gentechnik in der Hämophilie ?

Beitragvon Gast arrow So 26. Nov 2017, 17:33

Hallo "Also los",
Die vorgelegten Daten aus London welche bei der ISTH vorgestellt wurden zur Genthrapie waren überraschend gut und lassen hoffen. Nur die Fallzahlen sind noch klein. Möglicherweise werden auf dem ASH, der GTH oder spätestens auf dem nächsten ISTH oder WFH Kongress aussagekräftigere Daten präsentiert.
Weiter sollte zwischen Gentherapie ( Einbringen eines bestimmten Gens in den Körper) und Gentechnik(z.B. recombinante Gerinnungsfaktoren) streng unterschieden werden.
Die Gentherapie der Hämophilie ist nicht völlig losgelöst von den Pharmaunternehmen welche Gerinnungsfaktoren herstellen. Diese haben häufig enge Kooperationen mit kleineren Unternehmen der Gentechnikindustrie. Wir werden also einen Teil der "alten Spieler" erneut auf dem neuen Segment der Gentherapie sehen bzw. einige sind bereits da.
"Die Studien werden ja an uns ausprobiert contra die Möglichkeit/ Chance an einer dieser Studien teilzunehmen."
Ich bin glücklich, dass ich an einer dieser Studien teilnehmen kann, da meine Lebensqualität seitdem deutlich gestiegen ist.
Der Todesfall bei Fitusiran der Firma Alnylam ist meines Erachtens von Laien wie uns noch nicht zu beurteilen.Es werden uns kleine Brocken serviert. Daraus kann man keine Schlussfolgerung ziehen. Hier sollte die endgültige Stellungsnahme/ Auswertung abgewartet werden.
Und an sich finde ich Kommentare mit Namen netter.
VG
Werner K.

Re: Gentechnik in der Hämophilie ?

Beitragvon Gast arrow Mo 27. Nov 2017, 16:22

Hallo Werner

Also soviel ich weiß ist der Studienpatient an einem Gerinsel im Gehirn gestorben. Dass das Ergebnis der Obduktion so lange auf sich warten lässt, Ist meiner Erfahrung nach, ein Zeichen dass das Ergebnis nicht gefällt. Man wartete mit der Bekanntgabe solange zu, bis es keinen mehr interessiert.
Denn Hämophile sterben normalerweise nicht an Thrombosen sondern verbluten eher, dass weiß auch der medizinische Leihe.
Das die Grerinnugs Präparate Hersteller (die uns die HIV und HCV Katastrophe gebracht haben und jetzt nichts zahlen) hier auch mitmischen "beruhigt" mich ungemein!

Nichts desto trotz wünsche ich Dir moch ein langes thrombosefreies Leben.

LG Franz

Ps. Weiß schon das dein Emicizumab (unmöglicher Name)
zu einer anderen Gerinnungsschiene gehört.

Re: Gentechnik in der Hämophilie ?

Beitragvon Gast arrow Mi 6. Dez 2017, 09:31

Hallo Franz,
die Todesursache bei diesem Patienten war eine Thrombose im Gehirn.Für einen Hämophilen extrem ungewöhnlich.
Ob dieses Medikament damit "raus" ist kann z.Z. noch nicht beurteilt werden.Ev. birgt dieses Medikament die Gefahr schwerer Nebenwirkungen in sich, da Antithrombin vielfältige regulative protektive Funktionen hat und Nicht-Hämophililepatienten mit einem AT-Mangel ein hohes Thromboserisiko haben.Fitusiran agiert am Endprodukt der Gerinnungskaskde dem Thrombin, so dass danach kaum eine Gegenregulation möglich ist.
Ev. muss die Auswahl der Patienten modifiziert werden- Ausschluss von weiteren Risikofaktoren.
An sich wurd dieses Ereignis zeitnah mitgeteilt.
Mich ärgert eher, dass in der Diskussion vom Produkt abgelenkt wird und unterschwellig dem Behandler die "Schuld zugeschoben" wird.Motto:Er hätte früher die richtige Diagnose stellen müssen.
Dies tut auch derjenige welcher die Diskussion gestartet hat.
(Fall des Hämophilen mit Gehirnthrombose 3 Wochen mit Faktor VIII
zu tode therapiert! Statt das Gerinsel zu entfernen?

Ich halte das Thromboserisiko bei meinem Studienmedikament für minimal, da es auf der anderen Seite der Gerinnungskette eingreift.
VG
Werner K

Re: Gentechnik in der Hämophilie ?

Beitragvon Gast arrow Mo 11. Dez 2017, 11:23

Hallo Werner
Warum ärgert dich seine Vermutung? Was ist wen er Recht hat? Warum verteidigst du die Behadler so bedingungslos? Natürlich hätte er früher die richtige Diagnose stellen müssen dann würde der Mann
mit hoher Wahrscheinlichkeit noch leben!!!
Ich weiß nicht wie alt du bis und welche Erfahrung du mit Behandlern gemacht hast. Meine Generation war auch mal Bedingungslos naiv mit dem allen bekannten Folgen.
Wer sind die Behandler schon das sie über jeder Kritik stehen? Sind auch nur Menschen mit stärken und schwächen. Sind hoffentlich ausgebildete Hämatologen (fragt man sich manchmal) mehr aber auch nicht.
Nur wer Kritikfähig ist kann sich weiterentwickeln und Fehler vermeiden!
Weiterer Punkt: Sind zu 99% nicht selbst Betroffene wissen aber was wir brauchen?
Noch was habe in meiner Hämophilie Karriere solche und solche getroffen. Da wahren welche dabei die hätten sehr gute Ätzte im 3 Reich abgegeben!
Du weiß schon mit unwerten Leben und so.

Trotzend freut es mich das es Dir mit deinen neuem
Medikament so gut geht ist ja mall was positives.
Bleib aber immer kritisch das sollten wir zumindestens aus unseren Erfahrungen gelernt haben.

LG Franz

Re: Gentechnik in der Hämophilie ?

Beitragvon Gast arrow Di 12. Dez 2017, 10:05

Hallo


http://www.handelsblatt.com/unternehmen ... 97144.html

Können wir uns wirklich Hoffnung machen?

Wäre ja zu schön um wahr zu sein.

Re: Gentechnik in der Hämophilie ?

Beitragvon Gast arrow Mi 13. Dez 2017, 04:02

Hallo Franz,
ebenso Hallo an den Handelsblattleser.
Die vorgestellten Daten auf dem ASH waren wirklich ermutigend.
Nach 18 Monaten lag der erzielte Faktor VIII Spiegel bei der Gruppe welche Dr. Pasi aus London vorgestellt hatte zwischen 20% bis 200% im Schnitt bei 100%.
Dennoch gibt es einige bis jetzt ungeklärte Fragen. Da das Faktor Genom über Viren eingeschleußt wird stellen Anti-Körper gegen diese Viren ein noch nicht sicher zu beurteilendes Problem dar.
Weiter ist noch nicht klar, ob und wie oft bzw in welchem Rhythmus die Viren neu eingeschleußt werden müssen.
Weiter stellt sich die Frage wieviele der Patienten bereit sind eine Gentherapie durchzuführen.
Die neuen Behandlungoptionen egal ob verlängerte HalbWertZeiten oder die drei sich in der klinischen Testung befindenden Medikamente stellen ebenso einen Entwicklungssprung da, wobei Hemlibra( Emicizumab)zur Behandlung von Patienten mit Inhibitor in den USA bereits zugelassen ist. Europa ist meistens etwas langsamer und somit später dran.
Fitusiran wird ab Donnerstag in den USA wieder zur klinischen Testung/ Studie zugelassen. Die FDA hat nur kleinere Änderungen wie verbesserte Aufklärung der Patienten und Ärzte verlangt.Somit dürfte auch in der EU bald die klinischen Studien zugelassen werden.
Franz,ich bleibe dabei, dass das klinische Bild Thrombose mit stauungsbedingter Einblutung nur äußerst schwer zu differenzieren ist.Ich verteidige nicht die Behandler bedingungslos. Ich stelle lediglich fest, das dass was äußerst schwer zu erkennen ist auch fehlinterpretiert werden kann.Woher hast du das Wissen "Natürlich hätte er früher die richtige Diagnose stellen müssen..". Bist du Dr.House? Weiter hat diese Fehldiagnose nichts mit der HIV- und HCV Katastrophe zu tun. Hier versuchst du Äpfel mit Kürbissen zu vergleichen. Behandler stehen nicht über jede Kritik. Bemerkst du nicht,dass du die PharmaIndustrie außen vorlässt.
Das Problem ist, das einerseits diese neuen Wirkstoffe Blutungen nicht völlig verhindern können, anderseits aber leider auch das Risiko des thrombotischen Potentials in sich tragen.
Kritisch und vor allem aufmerksam sollten wir bleiben. Darin sind wir uns einig.
Schöne Vorweihnachtszeit
Werner K.

Re: Gentechnik in der Hämophilie ?

Beitragvon Gast arrow Mi 13. Dez 2017, 17:13

Hallo Werner
Schön langsam gewinnt die Diskussion an Qualität.
Nochmals gans langsam das es auch alle verstehen hier wird mit gans neuen gerinnungs aktiven Substanzen gearbeitet, da muss ich zwangsläufig an Thrombosen denken dazu brauche ich keinen Dr House dazu braucht man nur einen gesunden Menschenverstand!
Aber vielleicht erklärst du den Hinterbliebenen des Studienpatienten das er Pech hatte weil man das so schlecht erkennt am CD und MR! Viel Glück dazu!

Zum Handelsblatt das klingt ja nach dem Paradies für Hamophile auf Erden! Nur das Paradies gibt es nicht
schon garnicht auf Erden vielleicht im Himmel und da wollen wir ja noch nicht hin wenn's Recht ist.

Was die Anti-Körper betrifft die könnten ein größeres Problem werden als uns lieb ist. Den der Körper kennt das Gentechnische Faktor VIII Protein
genausowenig, bei schwerer Hämophilie, wie das gespritzte. Das wissen wir ja leider von der hemmkörper Hämophilie. Wer will denn schon eine allergische kronische Hepatitis.
(falls man nicht schon eine hat:-)

Ein möglicher Weg in der Zukunft währe nicht nur den Faktor in den Körper zu bringen, sondern auch dem vererbten Immunsystems die Informationen zu programmieren! Aber das kann und traut sich zurzeit noch niemand.
Dazu bräuchten wir wirklich einen Dr House, den gibt's aber leider nur im Fernsehen. Den die in echt, sind leider nicht so gut. Echt schade!

Das wir uns beim kritisch sein eing sind ist ja wirklich nett wir'st sehen Werner wir werden noch ziemlich beste Freunde werden! ;-)

Wünsche allerschönste Weihnachtszeit!
Franz

Re: Gentechnik in der Hämophilie ?

Beitragvon Gast arrow Do 14. Dez 2017, 13:43

Hallo Franz und Werner,

nett die sachliche Diskussion von Euch zu verfolgen!
Dies belebt das ansonsten gar nicht so sehr aktiv genutzte Forum. :roll:
Und wenn damit medizinische Information ausgetauscht wird, ob durch Handelsblatt oder vom ASH, dann lohnt sich schon der Blick in die DHG-Homepage. Es bereichert diese Plattform!

Herzlichst
Siegmund

Re: Gentechnik in der Hämophilie ?

Beitragvon Gast arrow Fr 15. Dez 2017, 10:56

Hallo Siegmund

Das freud mich das Dir unsere Diskussion gefällt.

Wünsche Dir noch eine besinnliche Weihnachtszeit!