Berichte von Veranstaltungen

Berichte von Veranstaltungen

Beitragvon Gast arrow Sa 2. Jun 2018, 12:52

Einige Schwerpunkte der vielen Themen vom WFH-Kongress (20.-24.05.2018)
Für die DHG-Forum-Leser:

Aktuelles vom World Federation of Hemophilia (WFH) Congress 2018

Auf der Eröffnungsfeier des WFH 2018 World Congress in Glasgow standen zwei Aufrufe zum Handeln im Vordergrund:
- Überlegungen beim Wechsel der Patienten von der etablierten Standardtherapie.
- Produkte mit verlängerter Halbwertszeit (EHL) haben das Potenzial, die Häufigkeit von Infusionen zu reduzieren, die erforderlich sind, um den Faktor auf den mit Standard-Halbwertszeitprodukten erreichten Talspiegel zu halten.
"Prophylaxe ist derzeit der Goldstandard für die Hämophilie-Behandlung", damit lasse sich ca. 70 % der Spontanblutungen und Synovialschäden vermeiden, wie ich im weiteren WFH-Kongress hören konnte.

Medizinisch sieht die Zukunft blendend für Hämophilie aus!
Die Prophylaxe hat große Fortschritte in der Behandlung der Hämophilie gebracht, besonders in schweren Fällen, in denen eine Erhöhung des Talspiegels auf zwei oder drei Prozent zu einer dramatischen Verringerung der Blutung führt. Die prophylaktische Behandlung hat jedoch lange gebraucht, um akzeptiert zu werden, ebenso wie die Erkenntnis, dass die prophylaktische Behandlung frühzeitig begonnen werden muss."
Wir bewegen uns von einem Mangelmodell zu einem Modell des Überflusses, aber diese Explosion neuer Therapien macht die Wahl der Behandlung immer wichtiger. Die Hämostase ist komplex und ein geringes Neubalancieren kann zu einem hohen Risiko für Blutungen und Thrombosen führen.
Produkte mit verlängerter Halbwertszeit haben das Potenzial, die Häufigkeit von Infusionen zu reduzieren, die erforderlich sind, um den Faktor auf den mit Standard-Halbwertszeitprodukten erreichten Talspiegel zu halten. Man sprach das mögliche Sicherheitsproblem mit PEGylierten Proteinen in EHL-Behandlungen an. "Polyethylenglycol (PEG) ist im Allgemeinen nicht leicht biologisch abbaubar. Der Metabolismus durch diese Mechanismen kann theoretisch zu Toxizitätsproblemen führen. PEG hat jedoch einen großen therapeutischen Index und es gab in klinischen Studien keine Sicherheitssignale, die starken Anlass zur Besorgnis geben.

Neue Ansätze
Diskutiert wurden die vielversprechenden Medikamente Emicizumab und Fitusiran, die sich beide in der klinischen Entwicklung befinden. Der subkutane Verabreichungsweg dieser Arzneimittel wird die Behandlung weiter erleichtern, und die jüngste Explosion neuer Produkte für die Hämophilie wird die Behandlung erleichtern und die Krankheitslast verringern. Die neuartigen Prophylaxen für Kinder wird es einer neuen Generation ermöglichen, bis ins Erwachsenenalter mit begrenzter Arthropathie zu leben, was sie zu idealen Kandidaten für die Gentherapie macht.

Gentherapie
Es wurde viel über das spannende Gebiet der Gentherapie. Studien zeigen, dass die Gentherapie zu einem nachhaltigen Faktor-VIII- und Faktor-IX-Spiegel führt. Die Immunantwort bleibt jedoch für die Mehrheit der Patienten ein Problem, und daher werden Alternativen benötigt. Nichtsdestotrotz wird angenommen, dass Gentherapie in naher Zukunft eine Heilung für Hämophilie liefern wird.
Wir haben uns von der On-Demand-Therapie zur prophylaktischen Behandlung mit immer größerer Dauer (der Wirksamkeit) und jetzt mit Gentherapie und neuartigen Wirkstoffen entwickelt. Die Gentherapie hat störende Technologien neu definiert, was dazu geführt hat, dass herausragende Unternehmen Marktanteile verloren haben und der Wettbewerb zwischen den Unternehmen intensiv ist. Daher ist angesichts aggressiver Marketingkampagnen Vorsicht geboten.
Die Gentherapie ist wirklich aufregend. Seit 2015 haben wir bei wenigen Patienten therapeutische Spiegel von Faktor IX und Faktor VIII erreicht, die ihre Abhängigkeit von der Substitutionstherapie verringert haben. In der Gentherapie müssen wir wirklich weiter forschen. Es gibt viel zu viele unbeantwortete Fragen. Wir sollten nicht vergessen, dass dies eine frühe Technologie ist. DasEngagement für die Gentherapieforschung in den Hämophilie-Programmen soll konsequent zum Ziel führen, einen neuartigen therapeutischen Ansatz mit einem positiven Nutzen-Risiko-Profil zu entwickeln, um Patienten von der Notwendigkeit regelmäßiger Infusionen zu befreien und gleichzeitig spontane Blutungen zu vermeiden.
Die Gentherapie sollte auch als eine konventionelle Behandlung für andere Blutkrankheiten [neben Hämophilie] angesehen werden.

Fortschritte in einer angeglichenen weltweiten Hämophiliebehandlung
Das Global Alliance for Progress (GAP) -Programm ist die Lücke um die unterschiedlichen Behandlung von Industrie- und Entwicklungsländern zu schließen.
Das ISTH Reach-the-World-Programme prägt das Eintreten für Behandlungslandschaften, unterstützen medizinische Fachkräfte in Entwicklungsländern und fördern die fortlaufende Zusammenarbeit.
Das Ziel des Programms besteht darin, dass ausgebildete Stipendiaten ihr Fachwissen in ihrem eigenen Land anwenden. Neunzig Prozent der Stipendiaten arbeiten weiterhin bis zu fünf Jahre nach ihrer Ausbildung in diesem Bereich. Die Mehrheit berichtet, dass das Programm zu Veränderungen im Hämophilie-Management in ihrem Zentrum geführt hat.

Schmerzen
Klinische Studien haben gezeigt, dass 35% der Menschen mit Hämophilie an fünf oder mehr Stellen im ganzen Körper Schmerzen haben. Dies kann darauf hindeuten, dass etwas Ungewöhnliches passiert, da Schmerzen an unerwarteten Stellen auftreten können und nicht nur in den betroffenen Gelenken. Schmerzen sind auf Gewebeschäden und auch auf die Wahrnehmung von Gewebeschäden zurückzuführen; Daher kann es sowohl eine sensorische als auch eine emotionale Erfahrung sein. Die physischen Auswirkungen von Schmerzen auf Muskeln, Bewegung und Aktivitäten des täglichen Lebens können zu einer Verringerung der Lebensqualität und zu Gefühlen von Frustration und Hilflosigkeit führen.
Es wurden Anstrengungen unternommen, um Schmerzbewältigung und Schmerzkatastrophen bei Menschen mit Hämophilie zu untersuchen, und die meisten veröffentlichten Übersichtsarbeiten erkennen die Wichtigkeit der Bewertung von psychosozialen Dimensionen an, die zu Schmerzen beitragen oder als Hindernis für eine effektive Behandlung wirken. Es fehlt jedoch an Studien, die die Auswirkungen von Stress, negativen Emotionen und Katastrophisierung auf die Schmerzempfindlichkeit untersuchen. Prospektive Schmerzuntersuchungen bei verschiedenen Hämophilietypen fehlen ebenfalls.
Es wurde auch auf die Notwendigkeit für geeignete Behandlungspläne mit gezielten Medikamenten, die auf bestimmte Schmerztypen zugeschnitten sind hingewiesen.

Euer Siegmund Wunderlich

Re: Berichte von Veranstaltungen

Beitragvon Gast arrow Mo 18. Jun 2018, 22:22

Regionaltagung Hämophilie Nordbayern am 09.06.2018
Universitätsklinik Erlangen Transfusionsmedizinische und Hämostaseologische Abteilung in Zusammenarbeit mit der Deutschen Hämophiliegesellschaft (DHG e.V)
Bei wunderschönem Sommerwetter trafen sich Patienten und Mitglieder der DHG im kleinen Hörsaal der Medizin in der Uniklinik Erlangen zur Regionaltagung 2018.
Ein Interessantes Programm war von den Organisatoren zusammengestellt worden.
Frau Dr. Susanne Achenbach (Erlangen) berichtete als erste Referentin an Hand von einzelnen Beispielen über ...
(weiteres in den nächsten "HBl 1/2018")
S.W.